一種存在于污水中的病毒，竟然衍生出了一種獨特的通用型藥物，可以靶向與多種大腦致殘性疾病相關(guān)的斑塊，包括阿爾茨海默氏癥（早老性癡呆癥）、帕金森氏癥和克雅氏病等。這些神經(jīng)退行性疾病的共同特點(diǎn)是大腦內淀粉樣蛋白的異常沉積。
據《新科學(xué)家》雜志網(wǎng)站20日（北京時(shí)間）報道，動(dòng)物測試結果顯示，這種藥物粉碎了患有阿爾茨海默氏病或帕金森氏癥的小鼠腦中的斑塊，改善了它們的記憶和認知能力。大鼠和猴子的實(shí)驗結果也充滿(mǎn)希望。開(kāi)發(fā)該藥物的NeuroPhage制藥公司正準備申請許可，最早有望明年開(kāi)展人體試驗。
這是首個(gè)瞄準并摧毀與人類(lèi)大腦疾病相關(guān)的多種斑塊的藥物。斑塊是蛋白質(zhì)錯誤折疊形成“紐結”，并逐漸堆積，造成腦堵塞，殺死神經(jīng)元，導致記憶和其他腦功能喪失。動(dòng)物實(shí)驗中，該藥物減少了與阿爾茨海默氏癥相關(guān)的β淀粉樣蛋白沉積和Tau蛋白沉積，以及與帕金森氏癥相關(guān)的α-突觸核蛋白沉積。實(shí)驗室樣本實(shí)驗則顯示，該藥物也能靶向導致克雅氏病的朊病毒聚集。而正確折疊的蛋白質(zhì)不具有明顯的“紐結”，因而藥物對其沒(méi)有影響。
“這是新一代藥物。”美國阿爾茨海默氏癥協(xié)會(huì )首席科學(xué)官瑪麗亞·卡里略說(shuō)：“它可以從根本上阻斷這些疾病的發(fā)生。”
目前大多數治療阿爾茨海默氏癥的藥物都是針對制造斑塊的個(gè)別蛋白質(zhì)，而非斑塊本身。唯一靶向斑塊的藥物aducanumab，也是唯一能阻止疾病進(jìn)一步發(fā)展的。NeuroPhage制藥公司首席科學(xué)家理查德·費舍爾說(shuō)，他們的藥物同時(shí)瞄準阿爾茨海默氏癥涉及到的兩種斑塊，因此潛力更大。
其他研究人員希望看到更多的結果。劍橋大學(xué)分子生物學(xué)系醫學(xué)研究委員會(huì )實(shí)驗室的米歇爾·戈埃德特說(shuō)，關(guān)鍵是能否減少腦細胞死亡，“給患者一種能夠減少斑塊的化合物，比如說(shuō)30%，卻無(wú)法阻止大腦退化，這是沒(méi)有用的”。
編輯圈點(diǎn)
我們總是忽視病毒作為一種非細胞生命形態(tài)的存在也有著(zhù)不可或缺的作用這一事實(shí)。人們總是將之與流行性感冒等疾病聯(lián)想在一起，卻不知道它在人類(lèi)生存和進(jìn)化的過(guò)程當中，扮演了不同尋常的角色——我們的很多基因都是從病毒中得到的。這一次，科學(xué)家將病毒用于神經(jīng)退行性疾病的治療上，讓這些寄生在活細胞體內的“毒素”發(fā)揮神奇的作用。我們期待在小動(dòng)物、大動(dòng)物的實(shí)驗中獲得不錯結果的試驗盡快進(jìn)入人體階段，早日造福那些正在受這些病魔困擾的患者。
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