2014年12月4日,國際醫學(xué)頂級雜志《新英格蘭醫學(xué)雜志》(NewEnglandJournalofMedicine,影響因子54.42)以通信形式發(fā)表北京大學(xué)人民醫院、北京大學(xué)血液病研究所主鴻鵠、黃曉軍為作者的臨床研究成果:“口服砷劑和維甲酸治療非高危急性早幼粒細胞白血病”[ZhuHH,HuangXJ,OralArsenicandRetinoicAcidforNon–High-RiskAcutePromyelocyticLeukemia,NewEnglandjournalofmedicine2014,371(23):2239-2241]。這是該研究團隊今年在《新英格蘭醫學(xué)雜志》發(fā)表的第2篇系列研究文章。
急性早幼粒細胞白血病是一種起病兇險的惡性血液病,單純依賴(lài)化療患者復發(fā)率高,總體生存較差。維甲酸與砷劑聯(lián)合治療作為急性早幼粒細胞白血病診治首選方案,被業(yè)界稱(chēng)為“夢(mèng)幻組合”,根治率達到90%以上。此前黃曉軍課題組在國際上首次通過(guò)前瞻臨床試驗證實(shí)口服砷劑和靜脈砷劑具有相似的療效和安全性,成果發(fā)表于2013年國際腫瘤學(xué)頂級期刊JournalofClinicalOncology(影響因子18.03)。在此基礎上,課題組2013年2月設計了新的臨床試驗,共納入20例初診非高危急性早幼粒細胞白血病病人(白細胞小于1萬(wàn)),僅用兩種口服藥物(復方黃黛片和維甲酸),不要傳統的化療藥物,不輸液,緩解后不用再住院,總治療時(shí)間為8個(gè)月,結果顯示所有病人都達到完全緩解,利用目前最敏感的實(shí)時(shí)定量PCR方法證實(shí)所有病人都可以達到血病基因轉陰,更為重要的是所有病人在達到緩解(約1個(gè)月)后均不再需要住院治療,不影響正常工作和學(xué)習,生活質(zhì)量接近正常人,醫療費用較低。
上述成果在國際上首次證實(shí)“不化療,不輸液,僅用兩個(gè)口服藥物治療急性早幼粒細胞白血病”的可行性,使急性早幼粒細胞白血病治療更為簡(jiǎn)便,避免化療帶來(lái)的多種副作用,大大提高了病人的生活質(zhì)量,同時(shí)減輕了患者醫療費用負擔。該項研究使得我國急性早幼粒細胞白血病的治療領(lǐng)域穩居國際前列,成為推動(dòng)該領(lǐng)域發(fā)展的重要力量。
論文第一作者為北京大學(xué)人民醫院主鴻鵠副主任醫師,通訊作者為黃曉軍教授,研究得到國家自然科學(xué)基金、北京市科技計劃項目、北京市科委首都特色重點(diǎn)項目、北京大學(xué)-清華大學(xué)生命科學(xué)聯(lián)合中心的資助。