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Emmaus生命科學(xué)公司提交治療鐮刀型細胞貧血病的新藥申請

2016-10-13 來(lái)源:健客網(wǎng)社區  標簽: 掌上醫生 喝茶減肥 一天瘦一斤 安全減肥 cps聯(lián)盟 美容護膚
摘要:“我們非常高興能夠在全國鐮刀型細胞貧血病宣傳月期間,同時(shí)在美國血液病學(xué)會(huì )發(fā)起鐮刀型細胞貧血病聯(lián)盟之后提交我們的新藥申請”Niihara博士補充道,“希望我們的新藥申請將為鐮刀型細胞貧血病的治療現狀帶來(lái)改變?!?/div>

  Emmaus生命科學(xué)公司(EmmausLifeSciences,Inc.),一家從事罕見(jiàn)病及孤兒病創(chuàng )新性療法發(fā)現、開(kāi)發(fā)和商業(yè)化的生物制藥公司,今日宣布:已經(jīng)向美國食品與藥物管理局(FDA)提交關(guān)于其醫藥級L-谷氨酸(PGLG)口服制劑在美國上市治療鐮刀型細胞貧血?。╯icklecelldisease)的新藥申請(NDA)。

  這項新藥申請標志著(zhù)鐮刀型細胞貧血病小兒患者的第一種潛在療法,和近20年來(lái)成人患者的第一種潛在新療法。Emmaus公司正在尋求對該申請的優(yōu)先審查。

  “我們要感謝NIH、FDA和味之素公司(AjinomotoCorporation)對我們在洛杉磯生物醫學(xué)研究所(LABioMed)早期工作的資金支持”YutakaNiihara(醫學(xué)博士、公共衛生碩士,Emmaus公司董事長(cháng)兼首席執行官)說(shuō)道,“同時(shí)非常感謝我們臨床醫師、職員和合作者們的努力以及投資者們對我們工作的資金支持。”

  “我們非常高興能夠在全國鐮刀型細胞貧血病宣傳月期間,同時(shí)在美國血液病學(xué)會(huì )發(fā)起鐮刀型細胞貧血病聯(lián)盟之后提交我們的新藥申請”Niihara博士補充道,“希望我們的新藥申請將為鐮刀型細胞貧血病的治療現狀帶來(lái)改變。”

  來(lái)自公司鐮刀型細胞貧血病3期臨床試驗的數據表明,治療過(guò)程中鐮狀細胞危象和住院的發(fā)生頻率降低,累計住院天數減少,致命性急性胸部綜合征(acutechestsyndrome)的發(fā)生率亦有下降。

  這項臨床試驗在美國31家經(jīng)驗豐富的鐮刀型細胞貧血病治療中心招募了230名成年和5歲大的小兒患者。沒(méi)有歸因于治療的嚴重不良事件。

  Emmaus公司的鐮刀型細胞貧血病療法獲得了美國和歐洲的孤兒藥地位,以及FDA的快速通道地位。Emmaus公司也計劃向歐洲藥物管理局(EMA)提交上市許可申請。

  關(guān)于鐮刀型細胞貧血病

  鐮刀型細胞貧血病是一種遺傳性血液病,以產(chǎn)生一種形式改變、聚合為纖維狀的血紅蛋白為特征,導致紅細胞變得僵硬,形態(tài)由柔和圓形變?yōu)殓牭稜睢?/p>

  當僵硬、粘性和缺乏彈性的紅細胞堵塞血管時(shí),鐮刀型細胞貧血病患者會(huì )遭受使人衰弱的鐮狀細胞危象發(fā)作折磨。由于提供給組織的氧氣不充足,鐮狀細胞危象會(huì )給患者帶來(lái)劇痛,被稱(chēng)為組織缺血和炎癥。這些問(wèn)題可能導致器官損傷、中風(fēng)、肺部并發(fā)癥、皮膚潰瘍、感染和各種各樣的其他不良結果。

  鐮刀型細胞貧血病是一種孤兒病,在美國影響大約100000患者而在全世界有數以百萬(wàn)的患者,存在重大的未滿(mǎn)足醫療需求。

  關(guān)于Emmaus生命科學(xué)公司

  Emmaus生命科學(xué)公司(EmmausLifeSciences)從事于罕見(jiàn)病創(chuàng )新性療法的發(fā)現、開(kāi)發(fā)和商業(yè)化。公司關(guān)于鐮刀型細胞貧血病的研究由Niihara博士在Harbor-UCLA醫學(xué)中心的洛杉磯生物醫學(xué)研究所發(fā)起。

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