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甲狀腺眼病首創(chuàng )新藥獲FDA突破性療法認定

2016-09-10 來(lái)源:健客網(wǎng)社區  標簽: 掌上醫生 喝茶減肥 一天瘦一斤 安全減肥 cps聯(lián)盟 美容護膚
摘要:最近,我們終于在這一疾病的治療上看到了突破。RiverVisionDevelopmentCorp.(RVDC)公司宣布,美國FDA授予其臨床新藥RV001(teprotumumab)突破性療法認定,適應癥為活躍期的中至重度TED。

  甲狀腺眼病(TED),又稱(chēng)Graves’眼?。℅O),是出現于一部分毒性彌漫性甲狀腺腫(又稱(chēng)Graves’?。┗颊呱砩系囊环N自體免疫疾病?;颊咦陨懋a(chǎn)生的抗體——Graves’病IgG(GD-IgG),主動(dòng)識別和攻擊眼部的自身抗原,同時(shí)使得眼眶成纖維細胞(orbitalfibroblast)異常增殖和活化。上述效應引起眼球后部炎癥和組織增生,使得眼球突出,導致患者出現面容改變、眼部疼痛、角膜潰瘍、視神經(jīng)病變、復視等嚴重后果。

  通常,TED在發(fā)生后會(huì )有一段1.5-3年的活躍期,此時(shí)會(huì )出現嚴重的炎癥、組織增生和變形。不過(guò),與其他大多數自體免疫疾病不同的是,TED在活躍期之后會(huì )轉入一個(gè)穩定期,此時(shí)炎癥和組織增生都會(huì )明顯減弱。然而,這些已增生的組織并不會(huì )就此消退,仍會(huì )困擾著(zhù)患者。這時(shí),患者如果需要解決視神經(jīng)壓迫和面部整形的問(wèn)題,往往只能接受眼部手術(shù)。目前,TED的病因尚不完全明晰,且沒(méi)有已批準的針對性療法,患者只能使用皮質(zhì)激素類(lèi)藥物部分地緩解病情。

  最近,我們終于在這一疾病的治療上看到了突破。RiverVisionDevelopmentCorp.(RVDC)公司宣布,美國FDA授予其臨床新藥RV001(teprotumumab)突破性療法認定,適應癥為活躍期的中至重度TED。

  Teprotumumab是人源化的胰島素樣生長(cháng)因子1受體(IGF-1R)的單克隆抗體。IGF-1R和促甲狀腺激素受體(TSHR)在TED患者眼眶成纖維細胞中的水平異常偏高,且二者間存在著(zhù)復雜的信號通路網(wǎng)絡(luò )聯(lián)系,與疾病的發(fā)生密切相關(guān)。研究顯示,teprotumumab可阻斷IGF-1R,致使患者眼部的IGF-1和TSH活躍水平降低,顯示出了初步的療效。

  Teprotumumab最初由羅氏(Roche)和Genmab合作開(kāi)發(fā)的,起初以癌癥治療為目的。之后,RiverVision向羅氏取得了專(zhuān)利許可,將其用于TED療法的開(kāi)發(fā)。目前,teprotumumab以TED為適應癥的臨床試驗已處于2期階段。

  “獲得突破性療法認定是將teprotumumab盡早提供給廣大患者過(guò)程中的一個(gè)重要里程碑,”RiverVision的首席醫學(xué)官GuidoMagni博士說(shuō)道:“中至重度TED是一種痛苦且衰竭性的疾病,它會(huì )嚴重影響患者的日?;顒?dòng)能力和生活質(zhì)量,并帶來(lái)令人痛苦的面容改變。”

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