2016年6月，一項研究比較多發(fā)性骨髓瘤自體干細胞移植后單次vs連續高劑量馬法蘭的長(cháng)期結果。結果顯示單次療法不劣效于連續療法。

　　這項前瞻性、隨機III期試驗GMMG-HD2旨在證實(shí)新確診的多發(fā)性骨髓瘤（MM）自體干細胞移植后單次（A組）vs連續（B組）高劑量馬法蘭（HDM/ASCT）無(wú)事件生存期的非劣效性，共納入358名可評估的患者[意向性分析（ITT）人群，單次/連續HDM/ASCT：n=177/181]。

　　中位隨訪(fǎng)11年以上后，計劃使用非劣效閾值為2年無(wú)事件生存率的15%，來(lái)驗證單次vs連續HDM/ASCT的非劣效性。在ITT人群中未觀(guān)察到無(wú)事件生存率（P=0.53）或總生存率（OS）（P=0.33）的差異。

　　在連續組中，26%（n=47/181）患者因非醫學(xué)原因拒絕第二次HDM/ASCT。接受完整干預的人群分析（PP）中，納入接受干預的患者（單次/連續HDM/ASCT：n=156/93）和因醫學(xué)原因未接受第2次HDM/ASCT的患者（12%，n=22/181），無(wú)事件生存率（P=0.61）或總生存率（P=0.16）沒(méi)有差異。在連續組的ITT和PP中，HDM/ASCT的完全響應率從第1次增加至第2次（均P=0.04）。整個(gè)ITT的10年總生存率是34%（95%置信區間：29%～40%）。連續組中第1次復發(fā)后的總生存率顯著(zhù)縮短（P=0.04）。本研究中多發(fā)性骨髓瘤中單次HDM/ASCT不劣效于連續HDM/ASCT。