來(lái)自于渥太華大學(xué)的研究團隊通過(guò)抑制并重新啟動(dòng)免疫系統治療多發(fā)性硬化癥(MS),并獲得了突破性進(jìn)展。
這一創(chuàng )新方案將化療、干細胞移植結合起來(lái),成功治療了23名急性MS患者,將他們的大腦病變、復發(fā)率近乎控制為零。臨床Ⅱ期的結果顯示,23名治療后幸存的患者中有8名已經(jīng)7年多時(shí)間沒(méi)有出現過(guò)復發(fā)。這是現有治療手段達不到的成效。
但是,研究人員謹慎表示,這一干預療法不能被過(guò)度使用。它存在一定的副作用和風(fēng)險,而且僅僅只適合小部分多發(fā)性硬化癥患者。對于那些因為MS已經(jīng)出現嚴重殘疾的人而言,這種治療方案沒(méi)有意義。
化療+干細胞移植:重塑免疫系統,扭轉錯誤攻擊
數據統計,全球約230萬(wàn)人患有多發(fā)性硬化癥。作為一種常見(jiàn)的中樞神經(jīng)脫髓鞘疾病,多發(fā)性硬化癥患者大腦神經(jīng)會(huì )出現多發(fā)性炎性脫髓鞘斑,且發(fā)病部位、程度各異。常見(jiàn)癥狀包括視力模糊、極度疲勞、部分或完全癱瘓等等,主要病因是由于免疫系統出現異常,錯誤地攻擊人體中樞神經(jīng)系統(大腦、脊髓和視覺(jué)神經(jīng))。發(fā)病初期,患者大腦會(huì )出現炎癥,并會(huì )伴隨惡化、復發(fā)等嚴重發(fā)展。
美國渥太華醫院的干細胞移植專(zhuān)家、渥太華大學(xué)副教授HaroldAtkins博士和渥太華醫院著(zhù)名神經(jīng)病學(xué)家MarkS.Freedman博士帶領(lǐng)團隊開(kāi)創(chuàng )了一種治療新思路——“免疫消融和自體造血干細胞移植”(immunoablationandautologoushematopoieticstemcelltransplantation,IAHSCT)。
這種治療方案會(huì )瓦解掉機體原有的免疫系統,并通過(guò)移植造血干細胞重新構建一個(gè)新系統。再生的免疫體系能夠清除早期患者大腦中所有的炎癥病灶,并維持長(cháng)時(shí)間的監控功能,對病情實(shí)現持久的控制。這一臨床試驗首次對MS患者炎癥實(shí)現了完全、長(cháng)期地抑制,具體過(guò)程如下:
首先,患者通過(guò)服用特殊藥物誘導自身造血干細胞從骨髓中轉移至血液中。隨后,從血液中采集造血干細胞,純化并冷凍。
然后,通過(guò)高劑量的化療藥物清除病變的免疫系統。
最后,將干細胞移植入患者體內,再生出一個(gè)新的免疫系統,不再攻擊中樞神經(jīng)系統。
臨床Ⅱ期結果:近乎為零的復發(fā)率,但是適合對象受限
共24名急性復發(fā)MS患者參加了臨床試驗,并在治療后持續觀(guān)察了4至13年(平均6.7年)。其中,僅有一位患者在化療后因為肝功能衰竭、膿毒癥而去世。其余23名患者在接受治療后都幸存,且迄今沒(méi)有出現過(guò)病情復發(fā)。在治療之前,這些患者平均每1.2年復發(fā)一次。
此外,接受治療的患者大腦中沒(méi)有再檢測到活躍的炎癥病變。他們不需要再服用控制病情的常用藥物。70%的患者病情得到了完全的控制。40%的受試對象包括視力喪失、肌肉無(wú)力、身體失衡等在內的癥狀出現減緩和逆轉。
通常,大腦萎縮的平均速度常常用于衡量MS病情發(fā)展。接受治療后,患者大腦的平均萎縮速度恢復至正常水平。其中一些患者甚至已經(jīng)重新開(kāi)始了正常的生活,包括工作、上學(xué)、結婚、生子。
Freedman教授表示,這一干預療法主要適用于早期患者。盡管目前的臨床試驗規模相對較小,但是成功率較高,且相比于任何已有治療手段,它的預后效果最佳。但是,這一治療手段相對較復雜,只有在MS治療、干細胞移植領(lǐng)域有著(zhù)豐富經(jīng)驗的專(zhuān)家和醫生才能操作。