2016年3月，發(fā)表在《Blood》的一項研究針對不適合干細胞移植的新發(fā)多發(fā)性骨髓瘤患者的2種治療方案進(jìn)行比較。結果顯示，美法侖+強的松+來(lái)那度胺聯(lián)合應用隨后來(lái)那度胺維持治療方案與美法侖+強的松+沙利度胺聯(lián)合應用隨后沙利度胺維持治療方案的療效相近，但前者的骨髓抑制嚴重，后者的神經(jīng)系統不良反應重。

　　美法侖+強的松+沙利度胺（MPT）被認為是新發(fā)且不適合干細胞移植多發(fā)性骨髓瘤患者的標準治療方案。長(cháng)期使用沙利度胺所致的神經(jīng)毒性限制了它的使用。美法侖+強的松+來(lái)那度胺，后續來(lái)那度胺的維持治療，這一方案顯示出可喜的治療結果，無(wú)嚴重神經(jīng)病變的出現。

　　研究人員隨機分配668名患者接受MPT治療9療程（為期4周）后續沙利度胺維持治療直到疾病進(jìn)展或出現不可耐受的毒性反應（MPT-T）才用來(lái)那度胺替代相同MP方案中的沙利度胺（MPR-R）。該多中心、開(kāi)放標簽、隨機3期試驗由荷蘭比利時(shí)血液腫瘤學(xué)合作實(shí)驗組和北歐骨髓瘤研究小組共同完成（HOVON87/NMSG18試驗）。主要終點(diǎn)指標為無(wú)進(jìn)展生存率（(PFS）。

　　共有318名患者隨機接受MPT-T治療方案，319名患者隨機接受MPR-R治療方案。中位隨訪(fǎng)36個(gè)月后，MPT-T組和MPR-R組的PFS分別為20個(gè)月（95%置信區間[CI]，18～23個(gè)月）和23個(gè)月（95%CI，19～27個(gè)月）（風(fēng)險比，0.87；95%CI，0.72～1.04；P=0.12）。緩解率相似，至少一個(gè)較好的部分緩解率分別為47%和45%。血液學(xué)毒性反應在MPR-R治療組更顯著(zhù)，尤其是3級和4級的中性粒細胞減少：64%vs27%。不考慮年齡，至少3級神經(jīng)病變在MPT-T治療組顯著(zhù)更高：16%vs2%（MPR-R），這導致了維持治療時(shí)間會(huì )更短（MPT-T：5個(gè)月vsMPR-R：17個(gè)月）。

　　MPR-R治療的療效并不優(yōu)于MPT-T治療。毒性特征并不等同于臨床顯著(zhù)性神經(jīng)病變，沙利度胺維持治療期間的神經(jīng)系統不良反應大，而MPR治療的骨髓抑制嚴重。