美國生物技術(shù)巨頭安進(jìn)（Amgen）近日公布了新一代降脂藥PCSK9抑制劑Repatha（evolocumab）一項III期GAUSS-3臨床研究GAUSS-3的積極頂線(xiàn)數據。

　　GAUSS-3的三期臨床研究又分為三個(gè)研究部分，在因肌肉相關(guān)副作用（MRSE）不能耐受他汀類(lèi)藥物的高膽固醇血癥患者開(kāi)展，評估了Repatha的安全性、耐受性和療效。該研究的活性藥物對照部分，評估了治療24周時(shí)，Repatha相對于依折麥布（ezetimibe）使低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）從基線(xiàn)的百分比變化。

　　數據顯示，該研究達到了共同主要終點(diǎn)：在治療的22周和24周LDL-C從基線(xiàn)的平均百分比降幅，在治療的24周LDL-C從基線(xiàn)的百分比降幅。Repatha治療組LDL-C從基線(xiàn)的平均百分比降幅，與12周II期GAUSS-1和III期GAUSS-2臨床研究中所觀(guān)察到的數據一致。研究中未發(fā)現新的安全性結果，Repatha治療組最常見(jiàn)的不良事件（＞5%）包括肌痛、鼻咽炎、肌肉痙攣、關(guān)節痛、肢體疼痛、疲勞、頭痛、背痛。該研究的完整數據將提交至未來(lái)召開(kāi)的科學(xué)會(huì )議。

　　安進(jìn)研發(fā)執行副總裁SeanE.Harper醫師表示，許多高膽固醇血癥患者因副作用對有效劑量的他汀類(lèi)藥物不耐受，來(lái)自嚴格設計的GAUSS-3研究的發(fā)現，進(jìn)一步確認了之前的GAUSS研究的結果，同時(shí)鞏固了Repatha作為一種創(chuàng )新治療選擇用于通過(guò)飲食和他汀類(lèi)藥物無(wú)法充分降低LDL-C的患者群體的臨床證據集。

　　PCSK9抑制劑是一類(lèi)單抗藥物，靶標是一種名為前蛋白轉化酶枯草溶菌素9（PCSK9）的蛋白，該蛋白可降低肝臟從血液中清除低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）的能力，而LDL-C被公認為心血管疾?。–VD）的主要風(fēng)險因子。PCSK9抑制劑提供了一種全新的治療模式來(lái)對抗LDL-C，被視為他汀類(lèi)（如Lipitor和Zocor）之后降脂領(lǐng)域取得的最大進(jìn)步。

　　在這一輪研發(fā)競賽中，安進(jìn)的Repatha（evolocumab）和賽諾菲/Regeneron的Praluent（alirocumab）處于領(lǐng)先地位，輝瑞的bococizumab稍微落后，諾華、羅氏及默沙東則正在努力追趕。有意思的是，在美國市場(chǎng)，安進(jìn)Repatha原本處于領(lǐng)先地位，但賽諾菲在沖刺階段史無(wú)前例地花了6750萬(wàn)美元買(mǎi)了一張加速審評券，使Praluent審查周期從正常的10個(gè)月縮短至6個(gè)月，實(shí)現超越安進(jìn)。但在其他市場(chǎng)，安進(jìn)仍領(lǐng)先于賽諾菲。

　　截至目前，Repatha已獲美國、歐盟28個(gè)成員國、日本、澳大利亞、科威特批準，該藥在其他國家的監管審查正在進(jìn)行中。