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震驚!FDA批準的抗癌新藥74%沒(méi)用

2014-11-14 來(lái)源:健客網(wǎng)社區  標簽: 掌上醫生 喝茶減肥 一天瘦一斤 安全減肥 cps聯(lián)盟 美容護膚
摘要:引起患者和消費者組織的大規??棺h。罕見(jiàn)病藥物尤其嚴重,FDA幾乎總是在消費者要求加速審批的壓力下。所以造成現在這種狀況原因是多方面的。
  近日,美國密爾沃基一本叫做《SentinelandMedPageToday》的雜志發(fā)表一篇文章分析過(guò)去10年FDA批準上市的抗癌藥,結果發(fā)現在54個(gè)上市新藥中有74%的藥物沒(méi)有證據顯示能延長(cháng)患者壽命,也不能改善患者生活質(zhì)量。
 
  在2004-2011年上市的26個(gè)新藥中只有3個(gè)顯示能延長(cháng)患者壽命而且還不是很長(cháng)。文章作者質(zhì)疑是否患者和支付部門(mén)應該為療效不確定但動(dòng)輒10萬(wàn)美元一年的高藥價(jià)買(mǎi)單。

 
  從表面上看FDA批準這么多療效未知的藥物實(shí)在有瀆職之嫌,但實(shí)際情況要復雜得多。
 
  癌癥依然是致死率很高的惡性疾病,FDA為了讓面臨死神的癌癥病人有最大機會(huì )生存開(kāi)辟了多個(gè)快速審批通道。其中一個(gè)是如果藥物能縮小患者腫瘤或延長(cháng)無(wú)進(jìn)展生存期則可以快速上市,但生存期療效廠(chǎng)家應該在上市后做臨床實(shí)驗證實(shí)。
 
  遺憾的是藥物應答和無(wú)進(jìn)展生存期并不是總和生存期一致,而且有時(shí)生存期很難證實(shí)因為鑒于癌癥患者可能只有一線(xiàn)機會(huì )生存很多療效實(shí)驗允許交叉用藥,即對照組的患者如果病情惡化可以轉到用藥組,這為生存期的確定增加了難度。但是如果沒(méi)有生存期或生活質(zhì)量數據的確不應該向病人和支付部門(mén)收取高額費用。
 
  需要說(shuō)明的是患者和消費者組織有時(shí)的確需要惡性疾病藥物在療效確證之前上市。前一陣美國科羅拉多州州長(cháng)JohnHickenlooper簽署了一項所謂嘗試權法案,即允許生命垂?;颊咴谒幸延兴幬餆o(wú)效時(shí)可以使用已完成I期實(shí)驗但尚未上市的新藥。

  六年前羅氏的抗癌藥Avastin通過(guò)快速通道上市(三陰性乳腺癌那
 
  個(gè)適應癥)但后來(lái)證明沒(méi)有生存期療效被FDA撤市,引起患者和消費者組織的大規??棺h。罕見(jiàn)病藥物尤其嚴重,FDA幾乎總是在消費者要求加速審批的壓力下。所以造成現在這種狀況原因是多方面的。
 
  另一個(gè)問(wèn)題是FDA只負責批準藥物但無(wú)權定價(jià)。以前這個(gè)問(wèn)題不突出,但最近新藥價(jià)格不斷飆升而各國政府又紛紛陷入財政危機之中,所以對藥品是否物有所值開(kāi)始嚴格審查。英國著(zhù)名的NICE已經(jīng)拒絕為多個(gè)癌癥新藥支付廠(chǎng)家要求的藥價(jià),德國也迫使一些EMA批準的藥物從德國市場(chǎng)退出。以后的趨勢將是支付部門(mén)比藥監部門(mén)擁有更大權力,得到上市許可只是一小步,得到支付部門(mén)的認可才是最關(guān)鍵的。
 
 
  在研發(fā)經(jīng)費有限的現在支付部門(mén)的政策對新藥研發(fā)有著(zhù)重要的導向作用,如果沒(méi)有證據能延長(cháng)患者壽命或僅延長(cháng)一兩個(gè)月壽命的新藥都可以賣(mài)一年10萬(wàn)美元那么廠(chǎng)家在利益驅使下必然會(huì )做出更多這樣的藥物。
 
  比如現在只占肺癌5%的ALK變異亞型藥物除了兩個(gè)上市的還有5、6個(gè)在晚期臨床。這些后來(lái)的同類(lèi)藥物能為患者和社會(huì )帶來(lái)多少價(jià)值實(shí)在令人懷疑。支持他們做這類(lèi)產(chǎn)品的動(dòng)力是高藥價(jià)和相對低風(fēng)險。而這個(gè)高藥價(jià)間接鼓勵了研發(fā)資源的浪費,這些研發(fā)經(jīng)費應該用在更可能為人類(lèi)造福的其它科研活動(dòng)中。
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