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首個(gè)治療遺傳性血管水腫的生物抑制劑獲批

2018-01-15 來(lái)源:轉化醫學(xué)網(wǎng)  標簽: 掌上醫生 喝茶減肥 一天瘦一斤 安全減肥 cps聯(lián)盟 美容護膚
摘要:Ruconest是一種重組人類(lèi)C1酯酶抑制因子,用于治療遺傳性血管性水腫(HAE)的藥物

   2014年7月17日,美國食品和藥物管理局(FDA)批準了第一個(gè)重組C1-Esterase抑制劑Ruconest,一款用于治療急性成人和青少年患者遺傳血管水腫發(fā)作的產(chǎn)品。

 
  遺傳性血管性水腫系常染色體遺傳性疾病,可發(fā)生于任何年齡,而多見(jiàn)于成年早期。其病因是患者血清中C1脂酶抑制因子(一種α2球蛋白)減少或功能缺損,以致C1過(guò)度活化,C4及C2的裂解失控,所生成的補體激肽增多,以致使微血管通透性增高,引起水腫。在美國影響大約6000到10000人。
 
  Ruconest是一種重組人類(lèi)C1酯酶抑制因子,用于治療遺傳性血管性水腫(HAE)的藥物。
 
  FDA生物制品評價(jià)和研究中心主任KarenMidthun醫學(xué)博士說(shuō),“遺傳性血管性水腫是一種罕見(jiàn)的和潛在的威脅生命的疾病,FDA的批準為這些患者提供了一個(gè)重要的治療選擇。”
 
  2012年7月5日,荷蘭生物技術(shù)公司Pharming曾宣布,其在美國進(jìn)行的關(guān)鍵性III期臨床試驗患者招募已全面完成,該研究旨在評價(jià)其研究性新藥Ruconest(重組人C1酯酶抑制劑)用于治療遺傳性血管水腫(HAE)患者血管性水腫急性發(fā)作的療效。
 
  2012年11月,Stantarus和Pharming集團宣布RuconestIII期臨床研究達到初級終末點(diǎn)。
 
  2013年6月,Santarus和Pharming宣布美國食品藥品監督管理局(FDA)已同意對他們遞交的RUCONEST生物制劑上市許可申請進(jìn)行審查。
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