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全球最貴基因藥將無(wú)奈退出市場(chǎng)

2017-12-01 來(lái)源:轉化醫學(xué)網(wǎng)  標簽: 掌上醫生 喝茶減肥 一天瘦一斤 安全減肥 cps聯(lián)盟 美容護膚
摘要:因患者血液無(wú)法承受任何脂肪顆粒,各種急性胰腺炎反復發(fā)作,非常痛苦甚至危及生命

   格利貝拉(Glybera)是第一個(gè)在西方國家獲準上市的基因藥物,用于治療罕見(jiàn)性遺傳病——脂蛋白脂肪酶缺乏癥(LPLD)。但據《麻省理工技術(shù)評論》雜志網(wǎng)站近日報道,這一歷經(jīng)25年研發(fā)才艱難問(wèn)世的藥物,即將因定價(jià)太高和需求不足而退出市場(chǎng)。

 
  開(kāi)發(fā)這一藥物的荷蘭著(zhù)名生物技術(shù)公司UniQure上周發(fā)表聲明稱(chēng),歐盟授權該藥的上市期限今年10月將到期,屆時(shí)不會(huì )重新申請延期。
 
  公司對此給出的理由是,該藥的市場(chǎng)需求非常受限,未來(lái)幾年有財力使用該藥的病人也不會(huì )明顯增加。格利貝拉2012年獲得歐盟藥物管理機構批準并于2014年上市,對經(jīng)歷系列挫敗和安全質(zhì)疑的基因療法來(lái)說(shuō),是具有里程碑意義的重要事件。但該藥物當時(shí)的定價(jià)超乎了人們的想象,其一次療程價(jià)格高達100多萬(wàn)美元,開(kāi)創(chuàng )了現代處方藥價(jià)格新紀錄,也為其后來(lái)“有價(jià)無(wú)市”的市場(chǎng)表現埋下了隱患。
 
  脂蛋白脂肪酶缺乏癥又名家族性高乳糜微粒血癥,因患者血液無(wú)法承受任何脂肪顆粒,各種急性胰腺炎反復發(fā)作,非常痛苦甚至危及生命。在格利貝拉問(wèn)世之前,針對該病并無(wú)特效藥物,只能通過(guò)飲食方法控制血脂濃度。而格利貝拉通過(guò)一種腺相關(guān)病毒(AAV),將產(chǎn)生功能性脂蛋白脂肪酶的基因遞送到患者骨骼肌,患者接受治療后胰腺炎發(fā)病率大大降低,并可以放松飲食限制,提高生活質(zhì)量。
 
  但由于藥價(jià)太高,醫保機構對該藥使用費用的相關(guān)報銷(xiāo)設置了重重障礙,目前只有一位患者接受了該藥治療。
 
  麻省理工學(xué)院生物醫藥創(chuàng )新中心專(zhuān)門(mén)研究歐洲藥物定價(jià)機制的專(zhuān)家凱西·奎因表示,脂蛋白脂肪酶缺乏癥患者人數本來(lái)就不多,每百萬(wàn)人才有一人患病,再加上公眾對其效用的質(zhì)疑一直存在,“一針百萬(wàn)”的定價(jià)缺乏充足的論證。“格利貝拉的失敗并不意味著(zhù)其他基因療法也會(huì )陷入類(lèi)似麻煩,但這或將引來(lái)業(yè)界對基因藥物定價(jià)機制的深刻反思。”奎因說(shuō)
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