(一)治療
骨髓移植是常規的治療方案。酶替代療法：ADA與聚乙二醇結合(PEG-ADA)可延長(cháng)該酶在體內的活性，減少其免疫原性，該治療幾乎可完全糾正患兒的代謝紊亂，使免疫功能得到不同程度的恢復。
ADA缺乏是第一個(gè)運用基因治療的遺傳性疾病。2年隨訪(fǎng)證實(shí)T細胞、B細胞、髓細胞以及粒細胞可長(cháng)期表達轉入的ADA基因，患兒的體液免疫和細胞免疫趨于正常。由于多數病兒在接受基因治療后，仍需PEG-ADA替代治療，對基因治療的療效評估尚有困難。
(二)預后
未經(jīng)治療的患者預后極差，不可避免的死于嚴重感染。組織中ADA活性大于5%者，可維持免疫功能基本正常。