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淀粉樣變性周?chē)窠?jīng)病別名:淀粉樣變性外周神經(jīng)病

(一)治療
尚無(wú)有效治療方法,淀粉樣變性的治療原則包括以下幾點(diǎn):
1.減少引起淀粉樣物前體蛋白的合成。
2.抑制淀粉樣纖維的合成。
3.抑制淀粉樣物質(zhì)在細胞外沉積。
4.促進(jìn)已形成的沉積物溶解。
5.對癥處理,應用大劑量的B族維生素、三磷腺苷(ATP)、輔酶A和肌苷,或可對神經(jīng)組織的修復和功能重建具有促進(jìn)作用。
傳統的馬法侖 潑尼松方案(MP)其經(jīng)驗來(lái)自治療造血系統淀粉樣變性,治療淀粉樣變性效果不佳,僅約20%的患者有效,并常引起骨髓異常增生或白血病,并帶來(lái)感染等嚴重副作用。
近來(lái)有人已在嘗試一些新的治療方法來(lái)延長(cháng)患者生命。AL型淀粉樣變性一旦治療有效,則生存期大大延長(cháng)。文獻報道1例AL型淀粉樣變性患者,經(jīng)化療、透析及腎移植后生存21年。近年來(lái)國外開(kāi)展的干細胞移植治療AL型淀粉樣變性的研究中,病人生存期大大延長(cháng),中位生存期已達4.6年,其療效明顯優(yōu)于傳統的MP方案。
有報道肝移植治療FAP取得一定的療效。供體的肝組織可產(chǎn)生正常的轉甲蛋白取代異常蛋白,減少異常轉甲蛋白在組織內的沉積,阻止病情的進(jìn)展。
Coelho(1996)總結了146例接受肝移植的FAP病例,結果顯示治療后病情進(jìn)展得到控制,但周?chē)窠?jīng)功能無(wú)明顯改善。Suhr(1997,1998)報道12例FAP患者行肝移植后觀(guān)察17個(gè)月,自覺(jué)癥狀明顯改善,但心臟和自主神經(jīng)的客觀(guān)檢查指標無(wú)明顯變化。異常蛋白的免疫吸附和血漿置換在少數FAP患者中也取得了一定療效。早期診斷,早期行肝移植治療可能會(huì )對FAP患者有益。有報道大劑量化療后進(jìn)行骨髓移植治療原發(fā)性淀粉樣變性神經(jīng)病取得一定療效。
(二)預后
FAP多呈緩慢進(jìn)展,最終因多器官受累而導致死亡。原發(fā)性淀粉樣變性神經(jīng)病進(jìn)展迅速,預后較差,起病后2~10年內死亡,平均存活1~2年。

 

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