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意外!Kite制藥CAR-T療法KTE-C19出現1例患者死亡

2017-05-11 來(lái)源:藥學(xué)進(jìn)展  標簽: 掌上醫生 喝茶減肥 一天瘦一斤 安全減肥 cps聯(lián)盟 美容護膚
摘要:今年1月11日,復星醫藥宣布通過(guò)旗下合營(yíng)公司引進(jìn)KTE-C19在中國大陸、香港及澳門(mén)(不包括臺灣)的商業(yè)開(kāi)發(fā)權利。

  意外!Kite制藥CAR-T療法KTE-C19出現1例患者死亡

  Kite制藥在5月8日的一季度投資人電話(huà)會(huì )議上給大家帶來(lái)了一個(gè)噩耗,公司的CAR-T項目axicabtagene ciloleucel(KTE-C19)在4月底出現了1例患者死亡。此消息一出,驚得投資人一身冷汗。Kite公司股價(jià)開(kāi)盤(pán)大跳水,盤(pán)中最大跌幅一度達到15.9%,最低跌至68.75美元。

  投資人的反應并不奇怪,Kite在今年3月31日剛剛宣布完成提交axicabtagene ciloleucel的BLA,這例新出現的患者死亡無(wú)疑會(huì )影響到KTE-C19的審批結果。Kite的主要競爭對手JUNO去年11月23日也是因為再次出現2例患者死亡而被迫終止了CAR-T療法JCAR015的開(kāi)發(fā)(見(jiàn):悲??!JUNO第一艘CAR-T“火箭”墜毀?。?。

  Kite制藥首席醫學(xué)官DavidChang表示:“這例死亡患者是安全性擴展研究(n=30)招募的一例難治性非霍奇金淋巴瘤患者,入組時(shí)已經(jīng)處于疾病爆發(fā)期,疾病進(jìn)展很快。治療后產(chǎn)生了神經(jīng)毒性事件,并迅速惡化,出現多器官衰竭和致命性腦水腫,2天后不治身亡。”

  CAR-T療法是先將病人的T細胞分離出來(lái),再經(jīng)過(guò)嵌合抗原修飾和擴增后重新輸注回患者體內,以激活患者的免疫系統來(lái)殺滅腫瘤細胞。細胞因子風(fēng)暴是CAR-T療法最常見(jiàn)的安全性問(wèn)題,患者的免疫系統被過(guò)度激活而攻擊機體。雖然JUNO和Kite都聲稱(chēng)有應對該嚴重不良事件的方案,但投資人似乎信心不足。

  Kite制藥公司在回應Endpoints記者John Carroll的郵件中表示:“我們并不認為這例患者死亡代表KTE-C19存在重大安全性問(wèn)題。KTE-C19的開(kāi)發(fā)研究會(huì )繼續按計劃進(jìn)行。需要提醒大家的是,KTE-C19治療相關(guān)的5級嚴重不良反應在200例接受過(guò)治療的患者中的發(fā)生率只有2%。如果再加上NCI資助的研究所治療的患者,已經(jīng)有超過(guò)300例患者接受了CTE-C19的治療”。

  Kite制藥公司總裁及首席執行官Arie Belldegrun表示:“Kie目前正專(zhuān)注于KTE-C19在FDA的注冊上市工作。我們在2年前就開(kāi)始著(zhù)手把首個(gè)用于侵襲性nNHL的 CAR-T療法推向市場(chǎng),我們已經(jīng)為2017年KTE-C19在美國上市做足了準備,還計劃在今年第3季度向EMA提交上市申請。同時(shí)我們也高度關(guān)注KTE-C19在其他適應癥上的應用,并開(kāi)發(fā)其他極具潛力的早期候選療法,包括KITE-585。“

  今年1月11日,復星醫藥宣布通過(guò)旗下合營(yíng)公司引進(jìn)KTE-C19在中國大陸、香港及澳門(mén)(不包括臺灣)的商業(yè)開(kāi)發(fā)權利。該合營(yíng)公司在上海注冊成立,復星醫藥擬現金出資2000萬(wàn)美元,KitePharma以其產(chǎn)品及專(zhuān)有技術(shù)獨家使用權作價(jià)2000萬(wàn)美元,各占合營(yíng)企業(yè)50%股權。復星醫藥將另向合營(yíng)企業(yè)支付4000萬(wàn)美元,用于支付相關(guān)專(zhuān)利和技術(shù)費用。合營(yíng)企業(yè)將根據研發(fā)進(jìn)展及市場(chǎng)情況向Kite Pharma支付3500萬(wàn)美元的里程碑付款及KTE-C19的銷(xiāo)售分成。

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