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美國FDA授予Shire罕見(jiàn)血液病藥物SHP655快速通道地位

2017-03-28 來(lái)源:生物谷  標簽: 掌上醫生 喝茶減肥 一天瘦一斤 安全減肥 cps聯(lián)盟 美容護膚
摘要:hTTP是一種罕見(jiàn)的危及生命的血液凝血疾病,患者體內血管性假血友病因子(VWF)裂解蛋白酶ADAMTS13存在先天不足,該酶的缺乏可導致相關(guān)臟器微脈管系統內發(fā)生凝血。

  英國制藥公司Shire近日宣布,美國FDA已授予實(shí)驗性藥物SHP655(重組ADAMTS13)治療遺傳性血栓性血小板減少性紫癜(hTTP)的快速通道地位,該病是一種超罕見(jiàn)的、急性、危及生命的凝血障礙,目前尚無(wú)任何藥物獲批,因此該領(lǐng)域存在著(zhù)遠未滿(mǎn)足的醫療需求。

  FDA的快速通道項目旨在促進(jìn)針對嚴重疾病的藥物開(kāi)發(fā)和快速審查,以解決嚴重未獲滿(mǎn)足的醫療需求。

  目前,Shire公司正在開(kāi)發(fā)SHP655用于治療hTTP的急性發(fā)作。hTTP是一種罕見(jiàn)的危及生命的血液凝血疾病,患者體內血管性假血友病因子(VWF)裂解蛋白酶ADAMTS13存在先天不足,該酶的缺乏可導致相關(guān)臟器微脈管系統內發(fā)生凝血。急性發(fā)作時(shí)若不及時(shí)治療,死亡率接近90%。ADAMTS13是一種酶,切割參與血液凝固的血管性假血友病因子(VWF)蛋白。目前,全球大約有3000-4000例hTTP患者,尚無(wú)獲批的治療方案。

  如果獲批,SHP655將成為全球首個(gè)重組ADAMTS13酶替代療法。Shire已計劃啟動(dòng)一項全球III期臨床試驗,評估SHP655用于嚴重遺傳性ADAMTS13缺陷患者,治療和預防急性TTP事件的療效和安全性。

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