今日，中樞神經(jīng)疾病治療領(lǐng)域傳來(lái)重磅喜訊。美國FDA宣布，由NewronPharmaceuticals研發(fā)的帕金森病新藥Xadago（safinamide）獲批上市，作為levodopa/carbidopa治療外的附加療法。值得一提的是，這也是美國在十多年來(lái)首個(gè)獲批用于治療帕金森病的新化學(xué)實(shí)體（NewChemicalEntity）。

　　帕金森病是全球第二常見(jiàn)的老年慢性漸行神經(jīng)退行性疾病，僅次于阿茲海默病。據估計，全世界65歲以上的老年人中，約有1-2%的人受此疾病影響。隨著(zhù)全球老齡化的加劇，罹患該疾病的人數還有可能進(jìn)一步增加。目前，左旋多巴是治療帕金森病最有效的藥物，患者群體中服用該藥物的比例高達75%。然而，長(cháng)期使用這款藥物可能會(huì )導致嚴重衰弱的運動(dòng)能力波動(dòng)。這種波動(dòng)分為兩種階段——在“開(kāi)啟”期，患者的運動(dòng)能力一切正常；而在“關(guān)閉”期，患者的運動(dòng)能力會(huì )出現明顯下降，甚至連行走都困難。因此，隨著(zhù)疾病的發(fā)展，這些患者需要額外的藥物來(lái)應對和管理由于服用左旋多巴而產(chǎn)生的運動(dòng)能力波動(dòng)。

　　今日獲批的safinamide正是一款能應對“關(guān)閉”期的藥物，能選擇性抑制MAO-B。作為一種單胺氧化酶（monoamineoxidase），MAO-B會(huì )降解多巴胺，而多巴胺能夠在腦區傳遞信號，對于流暢的自主運動(dòng)非常重要。因此，safinamide有望能避免多巴胺被MAO-B降解。通過(guò)這一作用機制，研究人員希望safinamide能緩解帕金森病患者在“關(guān)閉”期的運動(dòng)能力下降。

　　在兩項分別有645名和549名帕金森病患者參與的臨床試驗中，safinamide的療效得到了證實(shí)。與服用安慰劑的患者相比，那些服用safinamide的患者，“開(kāi)啟”期得到顯著(zhù)延長(cháng)，“關(guān)閉”期則有所縮短。此外，在“開(kāi)啟”期，患者們的運動(dòng)能力評分也更高，并沒(méi)有出現不受控制的運動(dòng)?；谶@些數據，FDA在今日批準了這一藥物的上市。

　　“FDA批準Xadago治療帕金森病患者是一個(gè)重要的里程碑，因為它是美國近十多年來(lái)獲批治療帕金森病的首個(gè)新化學(xué)實(shí)體，”西奈山醫學(xué)院的榮譽(yù)退休教授WarrenOlanow博士說(shuō)道：“在levodopa/carbidopa的治療外，Xadago作為一種附加療法能顯著(zhù)減少‘關(guān)閉’期的時(shí)間，并顯著(zhù)增加‘開(kāi)啟’期的時(shí)間。在‘開(kāi)啟’期，它也不會(huì )造成患者的運動(dòng)障礙。”

　　“帕金森是一種無(wú)情的疾病，沒(méi)有治愈方法，”FDA藥物評估與研究中心神經(jīng)學(xué)產(chǎn)品部副主任EricBastings博士說(shuō)：“我們承諾將把更多帕金森病的療法帶給患者。”

　　我們祝賀NewronPharmaceuticals及其合作伙伴取得的成績(jì)，也祝愿更多新藥能夠上市，治療罹患中樞神經(jīng)系統疾病的患者們。