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這幾種藥物將有望成為輕鏈型淀粉樣變性的治療新方案

2017-03-02 來(lái)源:醫脈通血液科  標簽: 掌上醫生 喝茶減肥 一天瘦一斤 安全減肥 cps聯(lián)盟 美容護膚
摘要:AL淀粉樣變性是一種漿細胞異??寺≡錾录膊?,早期診斷對改善預后非常重要,但有很多患者可檢測到意義未明的單克隆丙種球蛋白,卻難以識別出淀粉樣變性,因此極易被漏診或誤診。

  第21屆國際惡性血液病大會(huì )(ICHM)于2017年2月23日-25日在弗羅里達州召開(kāi)。會(huì )上,研究人員報道了輕鏈型(AL)淀粉樣變的新治療方案。

  來(lái)自明尼蘇達州的MorieGertz醫學(xué)博士表示,新數據表明,卡非佐米和daratumumab可有效減少克隆性漿細胞增生,并且有3種抗體在臨床試驗中表現出溶解淀粉樣沉淀的活性。

  AL淀粉樣變性是一種漿細胞異??寺≡錾录膊?,早期診斷對改善預后非常重要,但有很多患者可檢測到意義未明的單克隆丙種球蛋白,卻難以識別出淀粉樣變性,因此極易被漏診或誤診。

  研究已證實(shí),卡非佐米可安全有效地治療曾接受過(guò)治療的系統性AL淀粉樣變,但可能會(huì )導致心臟毒性、肺毒性和腎毒性等不良反應,并且可能也會(huì )增加N末端B型鈉尿肽水平。Gertz博士表示,卡非佐米誘發(fā)的心臟毒性可能令人擔憂(yōu),但該藥治療AL淀粉樣變的確表現出較好的安全性,臨床獲益和反應也較為顯著(zhù)。目前,卡非佐米已成為AL淀粉樣變潛在的治療方法。

  Daratumumab是一種可直接殺死骨髓瘤細胞的藥物,也能夠刺激免疫系統對抗腫瘤。迄今為止,FDA批準daratumumab單藥或與其他藥物聯(lián)合治療多發(fā)性骨髓瘤。病例報道表明,daratumumab可迅速降低淀粉樣變的輕鏈水平,毒性也較小。目前,研究人員正計劃評估daratumumab一線(xiàn)治療這類(lèi)疾病的臨床活性,很有可能帶來(lái)顯著(zhù)獲益。

  目前正在生產(chǎn)三種抗體用于治療淀粉樣變性。一種抗體是將糖蛋白附加在淀粉樣蛋白沉積,初步證據表明了它的臨床活性;另一種抗淀粉樣蛋白表位抗體在1期試驗中表現出無(wú)毒性,未發(fā)生融合反應,可與淀粉樣蛋白沉積結合;第三種抗體攻擊淀粉樣蛋白的表位,在II期研究以及正在進(jìn)行的兩項III期研究中均可產(chǎn)生器官反應。

  Gertz博士表示,在美國AL淀粉樣變的默認治療藥物是硼替佐米,該藥在非移植治療方案中占有主導地位,在多項研究中表現出很高的反應率和很好的反應深度。

  另外,烷化劑聯(lián)合類(lèi)固醇也是一種合理的治療方案,雖然產(chǎn)生的反應率略低于硼替佐米,但毒性也相對較小。因此,這一方案可用于心臟、肝或腎淀粉樣變性的患者。

  Gertz博士總結說(shuō),盡早診斷AL型淀粉樣變性對預后極其關(guān)鍵,硼替佐米有望被批準治療這類(lèi)疾病。另外,卡非佐米和daratumumab也可能是治療該病的潛在藥物,抗體也將有可能促進(jìn)這類(lèi)疾病治療領(lǐng)域的發(fā)展。

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