近日，專(zhuān)注于開(kāi)發(fā)實(shí)體瘤免疫療法的生物醫藥公司Targovax宣布，其正在進(jìn)行的1/2期臨床試驗中來(lái)自第一組患者的數據分析顯示了令人鼓舞的總體生存率。該項名為CTTG01的研究評估了在研新藥TG01（與GM-CSF共同施用），聯(lián)合目前標準化療方案吉西他濱（gemcitabine）治療手術(shù)后胰腺癌。

　　Targovax是一個(gè)臨床階段公司，專(zhuān)注于開(kāi)發(fā)新的腫瘤免疫治療靶點(diǎn)，主要是治療耐藥實(shí)體瘤。公司的產(chǎn)品管線(xiàn)發(fā)展來(lái)自?xún)蓚€(gè)新穎的專(zhuān)有平臺：

　　第一個(gè)平臺ONCOS使用溶瘤病毒，這是一種新興的生物治療方法。ONCOS使用一種特殊的腺病毒，其已經(jīng)被工程化為靶向腫瘤的免疫激活劑。該平臺具備產(chǎn)生優(yōu)異功效和安全性的治療潛力。2017年，Targovax預期從ONCOS-102的臨床試驗獲得相關(guān)的概念性數據：通過(guò)結合使用CPI，能夠證明ONCOS-102在難治性惡性黑素瘤患者的腫瘤組織中產(chǎn)生免疫激活。

　　第二個(gè)TG-肽（TG-Peptide）平臺，能夠精確靶向表達突變形式RAS蛋白的腫瘤。這種蛋白質(zhì)的突變在許多癌癥中是常見(jiàn)的，并且已知是驅動(dòng)攻擊性的疾病進(jìn)展和治療抗性的原因。所以，發(fā)展針對表達這類(lèi)突變腫瘤的有效治療存在高度未滿(mǎn)足的醫療需求。TG-肽平臺的治療潛力源于它能夠促使患者的免疫系統鑒定識別攜帶任何RAS突變的腫瘤，并隨后將其破壞。

　　公司的臨床開(kāi)發(fā)流程包括三種新的治療候選物，涵蓋六種適應癥，并且已經(jīng)證明了較好的的安全性和耐受性數據以及臨床反應的早期跡象。這兩個(gè)平臺都受到廣泛的知識產(chǎn)權和專(zhuān)有技術(shù)組合的保護。

　　TG01是來(lái)自Targovax的TG-Peptide平臺的第一個(gè)產(chǎn)品。該平臺旨在生產(chǎn)注射型的肽鏈免疫治療，用于治療腫瘤表達RAS突變的患者。通過(guò)在這群癌癥患者中誘導免疫應答，TG-肽免疫療法具有延長(cháng)疾病進(jìn)展的時(shí)間和增加存活的潛力。RAS突變在許多癌癥中是常見(jiàn)的，發(fā)表的數據報道85％的胰腺癌病例有這樣的突變。

　　CTTG01-01是在位于英國和挪威的四個(gè)中心開(kāi)展的開(kāi)放標簽研究。第一組19名患者各自接受了36次的TG01/GMCSF注射，與6個(gè)周期的吉西他濱同步，并且現在完成了該研究。該研究的主要目的是評估安全性和免疫激活。次要目的是評估兩年的功效（無(wú)病生存和總生存率）。

　　來(lái)自該患者隊列（n=19）的數據顯示，兩年后68％的評估患者（13/19）仍存活的。試驗從首次治療前平均兩個(gè)月發(fā)生的手術(shù)切除時(shí)間計數存活，或12/19的患者從第一治療時(shí)間計數。雖然該隊列的患者數目較小且沒(méi)有對照組，但該療效與用吉西他濱單獨治療手術(shù)切除癌癥患者相比，是有顯著(zhù)提高的。公開(kāi)的歷史文獻記錄顯示，吉西他濱單獨治療的兩年存活率只達到30％和53％之間。

　　Targovax的首席醫學(xué)官MagnusJ？derberg博士說(shuō)：“本研究中，TG01治療的患者的兩年總體生存率與單用吉西他濱治療時(shí)的歷史數據預期值相比好很多，我們受到了鼓舞。我們也承認第一隊列的患者數量較小且缺乏對照組，我們對這種高度惡性難治癌癥的初步有效信號感到鼓舞。這個(gè)關(guān)鍵里程碑也再次肯定TG01未來(lái)臨床發(fā)展的進(jìn)一步計劃，我們已經(jīng)向在今年6月份即將召開(kāi)的ASCO年會(huì )上提交了會(huì )議摘要，計劃屆時(shí)公布完整的數據。”