近日,專(zhuān)注于基因療法的BioMarin公司宣布,其開(kāi)發(fā)的用于治療重度A型血友病的基因療法BMN270在臨床1/2期研究中獲得了積極數據。
A型血友病,又稱(chēng)凝血因子VIII缺乏性或經(jīng)典性血友病,是一種由于凝血因子VIII缺失或缺陷而引起的遺傳性疾病。雖然它可由父母所攜帶的致病染色體向下傳遞到子女,但仍大約1/3的病例是因為非遺傳性的自發(fā)突變所造成。A型血友病是X染色體連鎖的,主要影響男性人群?;颊呒词乖谳p微受傷出血狀況下,也不能有效地形成凝血塊而有可能危及生命,重度血友病患者往往會(huì )在肌肉或關(guān)節部位自發(fā)性出血。目前,針對A型血友病患者的標準預防性治療方案是每周三次的凝血因子VIII靜脈注射,許多患者經(jīng)治療后仍然出現自發(fā)性的組織微出血,導致關(guān)節進(jìn)行性損傷。
BioMarin公司是一家全球性生物技術(shù)公司,旨在利用基因療法來(lái)攻克A型血友病等遺傳疾病?;虔煼ㄊ且环N通過(guò)將有缺陷基因的校正后正常功能拷貝輸入患者體內,來(lái)填補缺陷基因功能所造成的疾病問(wèn)題。
BMN270就是BioMarin公司正在研發(fā)的基因療法,是一種通過(guò)腺病毒載體輸送功能性凝血因子VIII基因的治療手段。研究人員認為這種療法能夠有效幫助凝血因子VIII基因缺陷型、A型血友病患者長(cháng)期有效提高該因子的體內水平。目前,BMN270已經(jīng)先后在歐盟和美國獲得了孤兒藥地位認證。
在這項1/2期臨床研究中,研究人員招募了9名患有嚴重A型血友病的患者,其中有7名患者接受了最高劑量的BMN270藥物治療。經(jīng)過(guò)治療后,所有這些患者體內的凝血因子VIII都出現了不同水平的上升。6名最高劑量患者的凝血因子VIII上升水平達50%以上;其中4名患者的治療效果延續經(jīng)治療20周后,其凝血因子VIII達到了原來(lái)水平的146%左右。目前,該公司正著(zhù)手進(jìn)行進(jìn)一步臨床研究,以確定該藥物的最適劑量和治療周期。
BioMarin公司首席醫療官HankFuchs博士說(shuō)道:“我們期待著(zhù)與醫學(xué)科研專(zhuān)家和衛生部門(mén)合作,以設計該項研究的下一階段部署。2017年年中開(kāi)始,一項2b期臨床研究將啟動(dòng)來(lái)評估BMN270的最佳劑量和安全性。如果一切順利成功,此研究將尋求加速審批,可期望滿(mǎn)足迫切的A型血友病治療需求。”
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