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1型糖尿病免疫治療新藥DV-0100獲得FDA孤兒藥資格

2018-01-29 來(lái)源:醫脈通內分泌科  標簽: 掌上醫生 喝茶減肥 一天瘦一斤 安全減肥 cps聯(lián)盟 美容護膚
摘要:DiaVacs公司負責人宣布,美國食品藥品監督管理局(FDA)下屬的孤兒藥產(chǎn)品開(kāi)發(fā)辦公室授予該公司的1型糖尿病(T1DM)治療藥物DV-0100孤兒藥資格。

 DiaVacs公司負責人宣布,美國食品藥品監督管理局(FDA)下屬的孤兒藥產(chǎn)品開(kāi)發(fā)辦公室授予該公司的1型糖尿病(T1DM)治療藥物DV-0100孤兒藥資格。

 
公司負責人在新聞發(fā)布會(huì )上表示,DV-0100是一種有專(zhuān)利權的、全新的、安全的1型糖尿病免疫治療藥物。DV-0100可抑制人體免疫系統對胰島細胞(主要是產(chǎn)生胰島素的胰島β細胞)的自身免疫反應,使胰島素分泌功能免受破壞。
 
DV-100的作用機制是通過(guò)使用小干擾寡核苷酸等小分子來(lái)修飾1型糖尿病患者的樹(shù)突狀細胞,將修飾后的樹(shù)突狀細胞像“疫苗”一樣注射進(jìn)入患者體內,經(jīng)過(guò)血液循環(huán)進(jìn)入胰腺淋巴結,進(jìn)而誘導免疫系統無(wú)應答。
 
DV-0100在1期人體試驗中,療效顯著(zhù),其產(chǎn)生的內源性胰島素生成效應可維持十年之久,FDA已批準該藥開(kāi)展2期臨床試驗。
 
DV-0100已取得孤兒藥資格,如果DiaVacs公司之后能成為首家獲得1型糖尿病治療藥物上市許可的公司,可在美國市場(chǎng)享有長(cháng)達七年的市場(chǎng)獨占權。
 
DiaVacs公司CEO在新聞發(fā)布會(huì )上稱(chēng)該種“孤兒藥”的獲批是公司發(fā)展史上重要的“里程碑事件“,DV-0100在1期臨床試驗中所表現出的喜人成果令公司上下歡欣鼓舞,研發(fā)人員也希望在即將進(jìn)行的2期臨床試驗中對該藥的效果進(jìn)行再次評估。
 
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